Форум проходит 28 февраля — 1 марта на площадке МИА «Россия сегодня». В мероприятии принимают участие ведущие специалисты в области редких заболеваний, представители органов здравоохранения РФ, благотворительные фонды, пациентские сообщества. Цель мероприятия — формирование предложений по развитию медицинской помощи больным орфанными заболеваниями и выработка решений с участием пациентского сообщества, профильных экспертов, врачей и представителей органов власти.
В рамках мероприятия на обсуждение вынесены такие темы, как реализация поручений Президента Российской Федерации в области лекарственного обеспечения детей и взрослых с орфанными заболеваниями, развитие медицинской помощи на федеральном и региональном уровнях, модернизация стратегии лекарственного обеспечения, доступность специализированных продуктов лечебного питания, развитие системы реабилитации, оценка первых результатов внедрения государственной программы расширенного скрининга новорожденных на наследственные и врожденные заболевания.
Участником первого дня Форума стала руководитель «Общества пациентов с фенилкетонурией» Елена Балабанова.
Организаторы V Всероссийского форума по орфанным заболеваниям – Всероссийский союз пациентов (ВСП) и Всероссийское общество орфанных заболеваний (ВООЗ).
